Блог

Nov 01, 2023

Centessa Pharmaceuticals объявляет о дозировании первого субъекта в регистрационном присутствии

Опубликовано: 10 июля 2023 г. БОСТОН и ЛОНДОН, 10 июля 2023 г. (GLOBE NEWSWIRE) – Centessa Pharmaceuticals plc (Nasdaq: CNTA), фармацевтическая компания клинической стадии, занимающаяся открытиями и разработкой

Опубликовано: 10 июля 2023 г.

БОСТОН и ЛОНДОН, 10 июля 2023 г. (GLOBE NEWSWIRE) – Centessa Pharmaceuticals plc (Nasdaq: CNTA), фармацевтическая компания, работающая на клинической стадии и занимающаяся поиском и разработкой лекарств, способных изменить жизнь пациентов, сегодня объявила о начале введения первого препарата в регистрационное исследование SerpinPC PRESent-2 для лечения гемофилии B без ингибиторов. Фаза дозирования PRESent-2 следует за минимальным 12-недельным периодом наблюдения, в течение которого собираются проспективные исходные данные о состоянии заболевания субъекта при его текущей терапии для поддержки нормативного обзора профиля пользы и риска SerpinPC. SerpinPC представляет собой исследуемый новый ингибитор активированного протеина C (APC), вводимый подкожно, который разрабатывается в качестве потенциального средства лечения гемофилии B с ингибиторами или без них.

«Сохраняется значительная глобальная потребность в новых вариантах лечения людей с гемофилией B», — сказал Антуан Ивер, доктор медицинских наук, председатель отдела развития Centessa. «Основываясь на обнадеживающих клинических данных нашего текущего исследования фазы 2а, мы считаем, что SerpinPC может стать первым в своем классе препаратом для подкожного введения с дифференцированным профилем безопасности для людей с гемофилией B, подлежащим рассмотрению и одобрению регулирующих органов. Мы рады оценить потенциал нового механизма действия SerpinPC в регистрационном исследовании PRESent-2. Мы планируем привлечь и ввести дозы дополнительных пациентов в наших центрах клинических испытаний и перейти к промежуточному анализу, запланированному, когда 36 субъектов достигнут 12-недельного курса лечения в части 1 исследования».

Исследование PRESent-2 (AP-0102) представляет собой глобальное открытое исследование с бесшовным адаптивным дизайном фазы 2b, предназначенное для изучения эффективности и безопасности подкожного введения SerpinPC каждую неделю, каждые 2 недели или каждые 4 недели примерно у 120 пациентов. взрослые (в возрасте от 18 до ≤65 лет) или подростки (в возрасте от ≥12 до <18 лет) мужского пола с тяжелой гемофилией А (с ингибиторами или без них) или гемофилией В от умеренной до тяжелой степени (без ингибиторов). PRESent-2 состоит из 3 частей: 24-недельной рандомизированной фазы обоснования дозы (Часть 1), 24-недельной фазы подтверждения дозы (Часть 2) и последующей 24-недельной расширенной фазы (Часть 3) для субъектов, которые завершить либо Часть 1, либо Часть 2. Субъекты должны пройти минимальный период проспективного наблюдения (не менее 12 недель для Части 1 или 24 недель для Части 2) в рамках текущей терапии (либо по требованию, либо с заменой профилактического фактора) перед переходом на Лечение СерпинПК. Первичной конечной точкой исследования эффективности является частота леченных кровотечений (выраженная как годовая частота кровотечений (ABR)) в период наблюдения по сравнению с первыми 24 неделями лечения SerpinPC. Компания планирует начать в этом году дозирование ингибиторов в своем регистрационном исследовании PRESent-3 (AP-0103) для пациентов с гемофилией B.

О СерпинПК SerpinPC — это новый ингибитор APC для подкожного введения, который разрабатывается в качестве потенциального средства лечения гемофилии, независимо от степени тяжести или статуса ингибитора, а также может быть разработан для предотвращения кровотечений, связанных с другими нарушениями свертываемости крови. Программа регистрации СерпинПЦ при гемофилии В включает комплекс клинических исследований, состоящих из нескольких компонентов. PRESent-5 представляет собой наблюдательное исследование, предназначенное для сбора проспективных данных наблюдения в течение минимально определенных периодов перед переходом к субъектам, получающим дозу в интервенционных исследованиях. Интервенционные исследования включают PRESent-2 (гемофилия B от умеренной до тяжелой степени без ингибиторов и тяжелая гемофилия A с ингибиторами или без них) и PRESent-3 (гемофилия B с ингибиторами). Дополнительную информацию об исследованиях можно получить на сайте www.clinicaltrials.gov (NCT05605678, NCT05789524, NCT05789537). Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило SerpinPC статус ускоренной процедуры для лечения гемофилии B с ингибиторами или без них. SerpinPC — исследовательский агент, не одобренный FDA или каким-либо другим регулирующим органом.