Новости

Nov 23, 2023

SerpinPC, возможное лечение гемофилии, переходит во вторую фазу испытаний

Цель исследования — мониторинг частоты кровотечений в ходе лечения. Линдси Шапиро, доктор философии | 31 марта 2023 г. SerpinPC — экспериментальный препарат, разрабатываемый Centessa Pharmaceuticals.

Цель исследований – мониторинг частоты кровотечений в ходе лечения.

Линдси Шапиро, доктор философии | 31 марта 2023 г.

SerpinPC, экспериментальный препарат для лечения гемофилии, который Centessa Pharmaceuticals разрабатывает, в конце этого года перейдет ко второй фазе интервенционных клинических испытаний.

Исследования поддержат программу регистрации Centessa для лечения гемофилии B. Такая программа включает клинические испытания, которые в конечном итоге приведут к тому, что компания будет добиваться одобрения регулирующих органов для этого показания.

Оно также будет включать продолжающееся обсервационное исследование PRESent-5 (NCT05605678), в котором планируется принять участие до 200 мужчин в возрасте от 12 до 65 лет с гемофилией А или В (с ингибиторами или без них). Исследование активно набирает участников на площадках в Южной Африке, Тайване и Великобритании.

Цель PRESent-5 — получить исходную частоту кровотечений у пациентов при стандартной терапии, а затем предоставить участникам возможность участвовать в будущих интервенционных исследованиях, включая исследования PRESent-2 и PRESent-3, дозирование которых начнется в этом году.

PRESent-2 (NCT05789524) направлен на регистрацию 120 пациентов с тяжелой гемофилией A (с ингибиторами или без них) или умеренной и тяжелой гемофилией B (без ингибиторов), а PRESent-3 (NCT05789537) направлен на регистрацию 12 пациентов с гемофилией B с ингибиторами. .

Все эти исследования последовали за положительными данными исследования фазы 1/2а, которое показало, что введение SerpinPC под кожу (подкожно) безопасно и эффективно для контроля кровотечений у пациентов с гемофилией.

«Мы считаем, что эти данные подтверждают потенциал SerpinPC как первого в своем классе препарата для подкожного введения с дифференцированным профилем безопасности для людей с гемофилией, подлежащих рассмотрению и одобрению регулирующих органов», — Саураб Саха, доктор медицинских наук, генеральный директор Centessa, говорится в пресс-релизе.

«Мы рады набрать субъектов в PRESent-5, обсервационное исследование, и готовимся начать дозирование в интервенционных исследованиях PRESent-2 и PRESent-3 в этом году», — сказал Саха.

Гемофилия вызывается генетическими мутациями, из-за которых организм не может производить достаточное количество определенных факторов свертывания крови.

SerpinPC действует путем ингибирования белка, называемого активированным белком C, который позволяет увеличить выработку тромбина, белка свертывания крови. Таким образом, ожидается, что SerpinPC поможет предотвратить эпизоды кровотечений у людей с гемофилией, независимо от статуса ингибитора, и, возможно, при других нарушениях свертываемости крови.

Открытое исследование фазы 1/2a AP-0101 (NCT04073498), в котором участвуют здоровые мужчины и мужчины с тяжелой формой гемофилии А или В (с ингибиторами или без них), проводится в несколько частей.

После первой части, посвященной проверке безопасности лечения на здоровых добровольцах и пациентах с гемофилией, во второй части оценивалась эффективность SerpinPC у 23 мужчин с тяжелой формой гемофилии.

Основные данные из Части 2 показали, что SerpinPC, вводимый в виде подкожной инъекции один раз в месяц на срок до шести месяцев, безопасно снижает количество эпизодов кровотечений до 88%, а спонтанных кровотечений в суставах - до 94%.

Затем этим пациентам было предложено продолжить открытую расширенную фазу (части 3 и 4). В третьей части 22 мужчины получали дозу SerpinPC 60 мг один раз в месяц в течение почти года. В части 4 21 из этих 22 мужчин получали SerpinPC в дозе 1,2 мг/кг один раз каждые две недели в течение примерно шести месяцев.

За 18 месяцев, охватывающих части 3 и 4, SerpinPC оказался безопасным, не вызывающим потенциально опасных тромбов и значительно снижающим частоту кровотечений по сравнению с теми, которые наблюдались в начале исследования.

В пятой части участники, завершившие Часть 4, будут получать SerpinPC в той же дозе 1,2 мг/кг каждые две недели в течение полного года. Centessa рассчитывает поделиться этими данными на научной конференции в этом году.

PRESent-2 также будет проходить в нескольких частях. В первой части участники будут получать 1,2 мг/кг SerpinPC каждую неделю, две или четыре недели в течение примерно шести месяцев. Во второй части все участники получат наиболее полезную дозу в течение дополнительного периода в шесть месяцев.